name: Стратегия поиска препаратов для лечения нейродегенеративных заболеваний на основе трансгенных клеточных и животных моделей протеинопатий
keyword_list: боковой амиотрофический склероз FUS альфа-синуклеин нейродегенеративные заболевания протеинопатия
abstract: Объект: клеточные линии с продукцией различных мутированных форм белков человека TDP-43 и FUS, трансгенные мыши с регулируемой экспрессией гена альфа-синуклеина, трансгенные мыши с продукцией аберрантной формы белка FUS, образцы тканей ЦНС
  Цель: создание моделей протеинопатий для изучения патологических свойств белков, вовлечённых в патогенез нейродегенеративных процессов, и поиск на этой основе новых потенциальных лекарственных средств для лечения нейродегенеративных заболеваний.
  Методы: характеристика полученных линий трансгенных животных, характеристика экспрессии мРНК с помощью количественной ПЦР в реальном времени, измерение количества продукции патогенных белков в трансгенных животных методом иммуноблоттинга, иммуногистохимический анализ включений в спинном мозге, анализ локомоторной функции животных, влияние гамма-карболинов на развитие симптомов у трансгенных животных.
  Результаты и их новизна: полученные данные вносят существенный вклад в развитие и разработку новых подходов для изучения нейродегенеративных процессов, как на клеточном, так и на организменном уровне. С использованием разработанных модельных систем получены новые данные, которые существенно расширяют наши знания по ключевым звеньям патогенеза протеинопатий. Разработанные и охарактеризованные линии трансгенных животных, которые использовались в качестве тест-систем для направленного поиска и отбора новых соединений, позволили выявить новые препараты, способные замедлять прогрессию протеинопатии и развитие нейродегенеративного процесса в нервной системе модельных животных.
  Применение: результаты исследования могут использоваться в исследованиях и диагностике широкого спектра нейродегенеративных заболеваниях, а также для тестирования и исследования механизма действия новых фармакологически значимых препаратов.
chairman_dissertation_council.name: Аслан
chairman_dissertation_council.surname: Кубатиев
chairman_dissertation_council.patronymic: Амирханович
chairman_dissertation_council.position: Научный руководитель института
chairman_dissertation_council.degree: Доктор медицинских наук
chairman_dissertation_council.rank: Академик
chairman_dissertation_council.wos_research_id: AAF-8186-2021
chairman_dissertation_council.scopus_author_id: 57189329836
chairman_dissertation_council.rinc_id: 79852
chairman_dissertation_council.url: http://www.niiopp.ru/dissertations/
chairman_dissertation_council.orcid: 0000-0001-8077-2905
chairman_dissertation_council.territory: РОССИЯ
organization_supervisor.name: Сергей
organization_supervisor.surname: Морозов
organization_supervisor.patronymic: Георгиевич
organization_supervisor.position: Директор
organization_supervisor.territory: РОССИЯ
rubrics.code: 76.03.53
rubrics.name: Патологическая физиология
oecds.code: 01.06.CO
oecds.name: BIOCHEMICAL RESEARCH METHODS
speciality_codes.name: Патологическая физиология
speciality_codes.code: 14.03.03
supervisors.fio: Бачурин С.О.
supervisors.scientific_degree: Доктор химических наук
supervisors.speciality_code: Биохимия
supervisors.responsible_type: Научный руководитель
opponents.fio: Гудашева Т.А.
opponents.scientific_degree: Доктор биологических наук
opponents.speciality_code: Биоорганическая химия
opponents.responsible_type: Оппонент
opponents.fio: Пинелис В.Г.
opponents.scientific_degree: Доктор медицинских наук
opponents.speciality_code: Патологическая физиология
opponents.responsible_type: Оппонент
opponents.fio: Мухамедьяров М.А.
opponents.scientific_degree: Доктор медицинских наук
opponents.speciality_code: Физиология
opponents.responsible_type: Оппонент
protection_organization.short_name: ФГБНУ "НИИОПП"
protection_organization.name: Федеральное государственное бюджетное научное учреждение "Научно-исследовательский институт общей патологии и патофизиологии"
protection_organization.ogrn: 1037700256880
protection_organization.organization_type: Организация
protection_organization.okogu: Министерство науки и высшего образования Российской Федерации
protection_organization.okopf: Федеральные государственные бюджетные учреждения
author_organization.short_name: ИФАВ РАН
author_organization.name: Федеральное государственное бюджетное учреждение науки Институт физиологически активных веществ Российской академии наук
author_organization.ogrn: 1025003914572
author_organization.organization_type: Организация
author_organization.okogu: Министерство науки и высшего образования Российской Федерации
author_organization.okopf: Федеральные государственные бюджетные учреждения