name: АльфоиднаяTetO-искусственная хромосома человека как генетический вектор для внесения трансгенов в плюрипотентные стволовые клетки мыши и человека
keyword_list: гемофилия А фактор свёртывания крови VIII клеточная терапия генная терапия стволовые клетки искусственные хромосомы
abstract: Искусственные хромосомы человека (ИХЧ) обладают рядом преимуществ перед другими экспресионными векторными системами. Самыми важными свойствами ИХЧ являются их автономность в геноме хозяина (отсутствие риска инсерционного мутагенеза) и большая ёмкость (можно загружать генетические фрагменты размером в несколько млн п.о.). В отличие от ИХЧ других типов, альфоиднаяTetO-ИХЧ, при необходимости, может быть искусственно удалена из генома. 
  В ходе данной работы впервые был произведён перенос альфоиднойTetO-ИХЧ в ИПС и ЭС клетки мыши и ИПС клетки человека. Впервые произведён перенос в бластоцисту ЭС клеток мыши, содержащих альфоиднуюTetO-ИХЧ и получены химерные мыши, а также произведена оценка стабильности поддержания данной конструкции в ИПС и ЭС клетках мыши. Данная работа является первой попыткой смоделировать на лабораторных мышах терапевтический цикл лечения моногенного заболевания (гемофилия А) с помощью пациент-специфичных ИПС клеток и альфоиднойTetO-ИХЧ в качестве генетического экспрессионного вектора.
chairman_dissertation_council.name: Елена
chairman_dissertation_council.surname: Корнилова
chairman_dissertation_council.patronymic: Сергеевна
chairman_dissertation_council.position: заведующая лабораторией
chairman_dissertation_council.degree: Доктор биологических наук
chairman_dissertation_council.rank: Профессор
chairman_dissertation_council.wos_research_id: AAB-5559-2021
chairman_dissertation_council.scopus_author_id: 7004254771
chairman_dissertation_council.territory: РОССИЯ
organization_supervisor.name: Алексей
organization_supervisor.surname: Томилин
organization_supervisor.patronymic: Николаевич
organization_supervisor.position: директор института
organization_supervisor.territory: РОССИЯ
rubrics.code: 34.15.27
rubrics.name: Генетическая инженерия
oecds.code: 01.06.DR
oecds.name: CELL BIOLOGY
speciality_codes.name: Клеточная биология, цитология, гистология
speciality_codes.code: 03.03.04
supervisors.fio: Томилин А.Н.
supervisors.scientific_degree: Доктор биологических наук
supervisors.speciality_code: Клеточная биология, цитология, гистология
supervisors.responsible_type: Научный руководитель
opponents.fio: Дыбан П.А.
opponents.scientific_degree: Доктор медицинских наук
opponents.speciality_code: Клеточная биология, цитология, гистология
opponents.responsible_type: Оппонент
opponents.fio: Галкина С А.
opponents.scientific_degree: Кандидат биологических наук
opponents.speciality_code: Клеточная биология, цитология, гистология
opponents.responsible_type: Оппонент
protection_organization.short_name: ИНЦ РАН
protection_organization.name: Федеральное государственное бюджетное учреждение науки Институт цитологии Российской академии наук
protection_organization.ogrn: 1027801540964
protection_organization.organization_type: Организация
protection_organization.okogu: Министерство науки и высшего образования Российской Федерации
protection_organization.okopf: Федеральные государственные бюджетные учреждения
author_organization.short_name: ИНЦ РАН
author_organization.name: Федеральное государственное бюджетное учреждение науки Институт цитологии Российской академии наук
author_organization.ogrn: 1027801540964
author_organization.organization_type: Организация
author_organization.okogu: Министерство науки и высшего образования Российской Федерации
author_organization.okopf: Федеральные государственные бюджетные учреждения